NOTUS
Deelnemers: Patiënten met chronische obstructieve longziekte COPD.
Achtergrond
Dupilumab is een geneesmiddel dat in de Verenigde Staten en Europa is goedgekeurd voor de behandeling van eczeem (atopische dermatitis), bijholteontsteking (chronische rhinosinusitis met neuspoliepen) en voor matige tot ernstige astma.
Veel patiënten die behandeld worden met dupilumab voor hun eczeem, bijholteontsteking of astma hebben daardoor veel minder last van hun ziekte of zijn helemaal hersteld. De symptomen van eczeem, bijholteontsteking en astma zijn heel verschillend, maar worden veroorzaakt door dezelfde type 2-ontsteking in het lichaam. Een type 2-ontsteking kan in het bloed worden aangetoond, doordat een bepaald soort bloedcel dan veel voorkomt. Dit type bloedcel heet eosinofiele granulocyt of eo. Patiënten die aan het Notus onderzoek meedoen, moeten COPD hebben en een grote hoeveelheid eo’s in hun bloed. Zij hebben dan COPD én een type 2-ontsteking, waardoor dupilumab mogelijk ook bij hen de symptomen kan verminderen. Dupilumab is een biologisch geneesmiddel. Biologische geneesmiddelen zijn gemaakt van eiwitten van levende organismen (bijvoorbeeld van bacteriën, schimmels of cellen van planten of dieren).
Doel: Het doel van het onderzoek is om uit te zoeken hoe veilig, effectief en verdraagbaar het onderzoeksmiddel dupilumab is bij patiënten met COPD. Hierbij onderzoeken we of dupilumab effect heeft op uw longfunctie, op het optreden van longaanvallen (plotselinge verergering van de klachten, artsen noemen dit exacerbaties) en op uw kwaliteit van leven.
AERIFY2
Deelnemers
Patiënten met chronische obstructieve longziekte COPD.
Achtergrond
Als u COPD heeft ademt u moeilijker omdat uw longen beschadigd zijn. Dit komt onder andere doordat de longen chronisch ontstoken zijn. De aanmaak door het lichaam van eiwitten zoals interleukine-33 (IL33), speelt een belangrijke rol bij het in stand houden van deze ontstekingen.
Itepekimab is een menselijk monoklonaal antilichaam (een soort eiwit) dat de werking van IL33 in uw lichaam blokkeert. Het blokkeren van IL33 kan de COPD-symptomen verminderen.
Een deel van de patiënten met COPD is onvoldoende geholpen met bestaande medicijnen. Daarom doen we onderzoek naar nieuwe geneesmiddelen, zoals itepekimab. Buiten medisch wetenschappelijk onderzoek kunnen artsen dit middel nog niet voorschrijven of gebruiken.
Doel
In dit onderzoek bekijken we hoe veilig het nieuwe middel itepekimab is voor de behandeling van COPD. En hoe goed het werkt. We vergelijken de werking van itepekimab met de werking van een placebo. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’. Tijdens dit onderzoek bedoelen we met het onderzoeksmiddel itepekimab of placebo.
I-FILE
Deelnemers: Patiënten met longfibrose.
Achtergrond
Ondanks eerdere onderzoeken naar longfibrose is er nog weinig bekend over het beloop van de ziekte of het effect van medicatie voor de individuele patiënt met longfibrose. Het ziektebeloop wordt nu gemonitord door het meten van de longfunctie in het ziekenhuis. We ontwikkelden een app voor patiënten met longfibrose waarmee de longfunctie en kwaliteit van leven online wordt bijgehouden. We willen onderzoeken of het mogelijk is om online een internationaal register op te bouwen door patiënten thuis hun eigen gegevens te laten bijhouden. Dit register is een platform waar patiënten met longfibrose uitslagen kunnen verzamelen. Met deze informatie willen we kijken of het mogelijk is om het beloop van de ziekte beter te kunnen voorspellen zonder dat patiënten daarvoor extra in het ziekenhuis te laten komen.
Doel
In dit onderzoek bekijken we of het haalbaar is om patiënten langere tijd thuis hun eigen longfunctie en kwaliteit van leven bij te laten houden met behulp van een beveiligde app. Wij willen onderzoeken of deze gegevens nieuwe inzichten geven in het beloop van de ziekte.
RAPSODI register
Deelnemers
Patiënten met ernstig astma.
Achtergrond
RAPSODI is een register voor volwassen patiënten met ernstig astma. Ernstig astma is een ingewikkelde ziekte die moeilijk te behandelen is. Daarom wordt er continu onderzoek gedaan naar nieuwe behandelingen voor deze patiënten. Het RAPSODI register is opgezet om een beter inzicht in deze ziekte te krijgen. In het register worden alle patiëntgegevens opgeslagen die met astma te maken hebben. Door de jaren heen worden er steeds weer dezelfde gegevens opgeslagen. Op deze manier kan het beloop van de ziekte en het succes van bepaalde behandelingen worden onderzocht, en kan de zorg voor ernstig astmapatiënten steeds verder verbeterd worden.
PREDMETH
Deelnemers: Patiënten met longsarcoïdose.
Achtergrond
Sarcoïdose is een ziekte die in bijna overal in het lichaam kan voorkomen. De long is een van
de plaatsen waar de ziekte het meeste voorkomt. Er ontstaan door onbekende oorzaak
ontstekingen (“granulomen”). Bij veel klachten en/of vermindering van de longfunctie is het
nodig om sarcoïdose te behandelen met geneesmiddelen. Het doel van de behandeling is om
de werking van het afweersysteem van het lichaam te verminderen en om schade aan de
longen (en eventueel aan andere organen) te voorkomen of te beperken. Het afweersysteem
speelt een rol bij het ontstaan van de ontstekingen. Remming van het afweersysteem kan
leiden tot een minder ernstige ziekte en tot minder klachten. Daarvoor wordt als eerste keus
het geneesmiddel prednison gebruikt. Als prednison onvoldoende werkt of te veel bijwerkingen
veroorzaakt, wordt het vaak vervangen door methotrexaat. Ook methotrexaat remt de werking
van het afweersysteem. Eventueel kunnen beide middelen ook samen worden toegediend.
Prednison is de standaardbehandeling (eerstelijns) voor sarcoïdose, maar geeft vaak
bijwerkingen die de kwaliteit van leven negatief kunnen beïnvloeden. Methotrexaat wordt
voorgeschreven als patiënten geen prednison kunnen/willen gebruiken of veel bijwerkingen
daarvan hebben (tweedelijns). Onze verwachting is dat methotrexaat mogelijk net zo goed
werkt als prednison voor de eerstelijnsbehandeling van longsarcoïdose, maar met minder
bijwerkingen.
Doel
In dit onderzoek willen wij uitzoeken hoe werkzaam en veilig het geneesmiddel methotrexaat
is vergeleken met prednison bij de behandeling van patiënten met longsarcoïdose die daarvoor
niet eerder behandeld zijn. Prednison en methotrexaat worden beide veel gebruikt voor de behandeling van sarcoïdose. Op dit moment wordt vaak gestart met prednison en wordt methotrexaat in tweede instantie gegeven.
PLN-74809-IPF-202
Deelnemers: Patiënten met idiopathische pulmonaire fibrose (IPF) .
Achtergrond
Momenteel zijn de behandelingsopties voor IPF beperkt tot twee geneesmiddelen die zijn goedgekeurd voor de behandeling van IPF (nintedanib [OFEV] of pirfenidone [Esbriet]), en ondersteunende behandelingen. In dit onderzoek wordt een onderzoeksgeneesmiddel met de naam PLN-74809 vergeleken met een placebo (dat eruitziet als het onderzoeksgeneesmiddel maar geen actieve ingrediënten bevat) voor de behandeling van IPF.
Dit is een placebogeccontroleerde, dubbelblind, gerandomiseerd, wetenschappelijk onderzoek dat wordt uitgevoerd in 4 delen (Deel A, B, C en D). Deel A en B zijn afgerond. De inschrijvingen van Deel C zijn beëindigd. U zult in Deel D deelnemen. In Deel D wordt gedurende 24 weken de dosis van 320 mg PLN-74809 geëvalueerd.
Doel
Het voornaamste doel van dit onderzoek is om de veiligheid en verdraagbaarheid (of de bijwerkingen van een geneesmiddel worden verdragen door deelnemers aan het onderzoek) van een onderzoeksgeneesmiddel (PLN-74809) vast te stellen in vergelijking met een placebo , wanneer het geneesmiddel gedurende maximaal 12 weken dagelijks wordt ingenomen. Een ander doel van het onderzoek is om te bepalen hoe uw lichaam de PLN-74809 verwerkt en om eventuele wijzigingen in uw aandoening te beoordelen.
ZEPHYRUS/FGCL-3019-095
Deelnemers: Patiënten met idiopathische longfibrose (IPF) en eerder behandelt met nintedanib (Ovef) en/of pirfenidon (Esbriet).
Achtergrond
FibroGen ontwikkelt een onderzoeksmiddel met de naam pamrevlumab. Pamrevlumab heet een ‘onderzoeksmiddel’ omdat het geneesmiddel niet is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). Pamrevlumab is ook niet goedgekeurd door een andere overheidsdienst voor gezondheidszorg in welk land dan ook. Pamrevlumab wordt niet voorgeschreven door artsen aan hun patiënten. Pamrevlumab is een soort eiwitgeneesmiddel dat een humaan monoklonaal antilichaam wordt genoemd. Monoklonale antilichamen zijn vergelijkbaar met de antilichamen die uw lichaam normaal gesproken produceert. Antilichamen worden gemaakt door uw immuunsysteem en helpen om infecties te bestrijden.
Pamrevlumab werkt door te interfereren met (het neutraliseren van) bindweefselgroeifactor (connective tissue growth factor, CTGF), een eiwit dat het lichaam normaal gesproken produceert. Onderzoeken hebben een verhoogde activiteit/niveaus van CTGF aangetoond bij patiënten met IPF, en dit kan een belangrijke factor zijn bij de verergering van de ziekte.
Doel
Het doel van dit onderzoek is uitzoeken hoe veilig en werkzaam het nieuwe middel pamrevlumab is voor de behandeling van IPF. Pamrevlumab kan nog niet worden voorgeschreven door artsen (buiten het onderzoek). De werking van pamrevlumab vergelijken we met de werking van een placebo. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’, placebo.
DEDICATION
Deelnemers: Patiënten die binnenkort behandeld gaan worden met het geneesmiddel pembrolizumab voor de behandeling van longkanker.
Achtergrond
Immunotherapie heeft bij een deel van de mensen met longkanker tot enorme verbeteringen geleid. Immunotherapie zorgt ervoor dat ons eigen afweersysteem de kankercellen beter kan doden. U komt op dit moment in aanmerking voor de behandeling met het immunotherapiemiddel pembrolizumab (merknaam: Keytruda). Ondanks de goede resultaten met immunotherapie zijn er ook nadelen: het is heel duur en het geeft soms ernstige bijwerkingen. Ook als longkanker eigenschappen heeft waar immunotherapie bij past, is nu nog niet te zeggen of de immunotherapie bij een persoon gaat werken. In de Dedication-studie willen we onderzoeken of de behandeling van longkanker met pembrolizumab betaalbaarder en misschien ook meer op de persoon afgestemd kan worden ingezet.
Met de studie willen we het volgende onderzoeken of bewijzen:
• of pembrolizumab in een lagere dosering net zo effectief is als de standaarddosering;
• of nieuwe tests kunnen worden gebruikt om zo vroeg mogelijk te weten bij wie immunotherapie zal werken en of er aanwijzingen zijn dat de doseringen nog meer op de persoon afgestemd kunnen worden.
Doel
In deze studie wordt onderzocht of immunotherapie bij longkanker in een lagere dosering en meer op maat per persoon kan worden gegeven.
LICA
Deelnemers: Patiënten met een afwijking in de longen die nader onderzocht wordt en waarbij mogelijk sprake is van kwaadaardige ziekte.
Achtergrond
Het is op dit moment gebruikelijk om DNA (erfelijk materiaal) uit het tumorweefsel te analyseren.
Voor deze analyse wordt tumor weefsel verkregen via een biopt, punctie of operatie. Via een nieuwe
methode kan deze informatie ook verkregen worden uit bloed. Met deze studie willen we een op
bloed gebaseerde test beschikbaar stellen. Wij willen bepalen of de resultaten uit bloed een
vervanging of aanvulling kunnen zijn op informatie die verkregen wordt uit weefsel.
Doel
In deze studie willen we graag een analyse uitvoeren op het erfelijk materiaal (DNA) van de
longtumor middels uw bloed. In deze analyse kijken we naar een aantal specifieke veranderingen in
het DNA. Uit onderzoek is gebleken dat het vroegtijdig vaststellen van deze DNA veranderingen op
termijn betere behandelmogelijkheden biedt voor de patiënten met zo’n verandering in het DNA.
BINNENKORT IN CWZ
NIMBLE
Deelnemers: Patiënten met ernstige astma die onder controle wordt gehouden met mepolizumab of benralizumab.
Achtergrond
GSK3511294 blokkeert een specifiek eiwit in het lichaam genaamd interleukine-5, dat betrokken is bij de ernst van astma en ontsteking van de longen. GSK3511294 werkt op dezelfde manier als 3 astmamedicijnen die al goedgekeurd zijn: mepolizumab, reslizumab en benralizumab. Deze medicijnen worden elke 4 tot 8 weken ingenomen. De hoop bestaat echter dat GSK3511294 langer werkzaam is (met toediening ervan eenmaal in de 26 weken). In dit onderzoek vergelijken we GSK3511294 met mepolizumab of benralizumab, ook wel de comparator (vergelijkingsmiddel) genoemd. Alle deelnemers krijgen een behandeling die werkzaam is. U wordt toegewezen aan de behandeling met GSK3511294 of de comparator (mepolizumab of benralizumab) die u vóór het onderzoek gebruikte. Deelnemers die al mepolizumab gebruikten, krijgen geen benralizumab; en deelnemers die al benralizumab gebruikten, krijgen geen mepolizumab. Soms krijgt u een placebo omdat de tussenpozen in de toediening van de medicijnen verschillen. Een placebo ziet er hetzelfde uit als het onderzoeksmiddel en de comparator, maar bevat niet het werkzame bestanddeel dat mogelijk helpt tegen uw astma.
Doel
GSK3511294 wordt onderzocht als mogelijk nieuw medicijn voor ernstige astma en is nog niet goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met astma. Dit wetenschappelijk onderzoek wordt uitgevoerd om te weten te komen of GSK3511294 minstens net zo goed werkt als de medicijnen die u nu gebruikt om uw aandoening te behandelen (mepolizumab of benralizumab). In het onderzoek wordt ook onderzocht of GSK3511294 veilig is en bijwerkingen heeft
KAMADA-AAT-008
Deelnemers
Patiënten met alfa-1 antitrypsine deficiëntie (AATD) en een daaraan gerelateerde longaandoening.
Achtergrond
AATD is een erfelijke (genetische) aandoening die van invloed is op het aanmaken van het eiwit alfa-1-antitrypsine (AAT) door het lichaam. Bij gezonde personen wordt AAT door de lever gemaakt en via het bloed naar de longen vervoerd. Bij patiënten met AATD is de hoeveelheid AAT in het bloed laag of minder actief. Bij sommige patiënten met AATD leidt dit tekort tot een longaandoening die met de tijd erger kan worden.
Buiten Nederland is het toedienen van AAT door middel van een injectie in een bloedvat (IV) de enige behandeling voor AATD. Omdat in dit onderzoek door middel van inhalatie AAT rechtstreeks in de longen wordt toegediend zouden de injecties in de toekomst niet meer nodig kunnen zijn. Uit eerdere onderzoeken is gebleken dat er na inhalatie minstens drie maal meer AAT in de longen is dan na een IV-injectie.
Tot aan januari 2020 hebben meer dan 230 patiënten het onderzoeksmiddel gekregen tijdens een klinisch onderzoek.
Tijdens een onderzoek met 168 patiënten werd gezien dat bij de behandeling met geïnhaleerd AAT niet het aantal longaanvallen (exacerbaties) verminderde, maar de longfunctie minder snel achteruit ging.
Doel
Het doel van dit onderzoek is het uitzoeken hoe veilig en effectief het nieuwe experimentele middel, met de naam Kamada-AAT voor inhalatie, is voor de behandeling van AATD. Artsen kunnen Kamada-AAT voor inhalatie nog niet voorschrijven (buiten een onderzoek) en daarom wordt het een onderzoeksmiddel genoemd.
Experimenteel betekent dat nog niet bekend is of patiënten baat hebben bij dit onderzoeksmiddel. De werkzaamheid en veiligheid van het onderzoeksmiddel wordt vergeleken met een placebo. Een placebo is een middel zonder werkzaam bestanddeel. Het is een ‘nepmiddel’. Het onderzoeksmiddel en het placebo worden geïnhaleerd met behulp van een vernevelaar.